新一代長效生長激素隆培促生長素中國3期臨床試驗主要研究數(shù)據(jù)正式公布

2022年11月17日，上海——專注于內(nèi)分泌相關治療領域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）今天首次對外公布其長效生長激素（周制劑）——隆培促生長素（lonapegsomatropin）3期關鍵臨床試驗的主要研究數(shù)據(jù)。該試驗針對中國生長激素缺乏癥（GHD）兒童，隆培促生長素是一種每周給藥一次且釋放未經(jīng)修飾生長激素的前藥。

研究結果表明，隆培促生長素或生長激素日制劑治療52周后，年化生長速率（AHV）分別為10.66 厘米/年和9.75 厘米/年 (組間差異0.91，95% 置信區(qū)間：0.37 ~ 1.45，p=0.0010)，達成研究主要終點，即隆培促生長素非劣于生長激素日制劑。根據(jù)預設的統(tǒng)計檢驗，主要終點的分析結果也證實隆培促生長素優(yōu)于生長激素日制劑。多個預設的敏感性分析證實了結果的穩(wěn)健性。安全性結果顯示隆培促生長素耐受性良好，安全性特征與生長激素日制劑相當。

目前中國已上市的生長激素絕大多數(shù)都是每日注射的短效制劑。隆培促生長素是從Ascendis Pharma引進、基于創(chuàng)新的“TransCon暫時連接”技術研發(fā)的一種新型長效生長激素，只需每周注射一次。注射后，連接結構以特定速率自動裂解，并以可控的方式釋放未經(jīng)修飾的生長激素。維昇的3期關鍵臨床試驗是一項針對中國兒童生長激素缺乏癥治療的隨機、開放、陽性對照臨床試驗，由中華醫(yī)學會兒科學分會副主任委員、華中科技大學附屬同濟醫(yī)院兒科學系主任羅小平教授領銜作為主要研究者。

羅小平教授進一步解讀主要研究數(shù)據(jù)時表示：“從第13周開始，AHV在隆培促生長素組明顯高于生長激素日制劑組。與基線相比，第52周的身高標準差積分(SDS)在隆培促生長素組和生長激素日制劑組分別增加1.01和0.83 (p=0.0015)；且第13周開始，隆培促生長素組身高SDS改善更明顯。在52周治療期間，兩組的平均胰島素樣生長因子-1（IGF-1）SDS均增加至正常范圍內(nèi)且隆培促生長素組相對較高。IGF-1為肝臟對生長激素反應時產(chǎn)生的一種多肽，其生理作用主要為刺激軟骨細胞增殖、分化和膠原的合成。GH-IGF 的增強/拮抗系統(tǒng)可增強生長激素的合成代謝作用，同時減弱糖異生和脂肪分解的生長激素潛在不良效應。”

維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官兼執(zhí)行董事盧安邦先生表示：“根據(jù)已上市產(chǎn)品的公開數(shù)據(jù)，隆培促生長素是目前唯一證實對比生長激素日制劑優(yōu)效的長效產(chǎn)品，今天宣布的此項中國3期臨床試驗的52周關鍵數(shù)據(jù)，‘頭對頭’證實了每周一次隆培促生長素非劣且優(yōu)效于生長激素日制劑，安全性與生長激素日制劑相當。本研究與全球關鍵性3期研究（heiGHt研究）結果一致，顯示隆培促生長素治療GHD兒童具有顯著的療效和良好的安全性，期待為中國兒童患者提供一種新型長效生長激素的治療選擇。”

隆培促生長素在大中華區(qū)以外的全球臨床開發(fā)由Ascendis Pharma A/S負責，該藥已分別于2021年8月和2022年1月被美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）及歐盟委員會（EC）批準用于兒童生長激素缺乏癥。

維昇藥業(yè)是專注于內(nèi)分泌相關治療領域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于以更具人性關懷的創(chuàng)新療法，讓內(nèi)分泌患者享有更好的治療過程與療效，以實現(xiàn)向往的生活。維昇藥業(yè)以患者需求為先，致力于提供同類首創(chuàng)（First in Class）或同類最優(yōu)（Best in Class）的內(nèi)分泌疾病產(chǎn)品和治療方案。治療領域包括成人內(nèi)分泌、兒童內(nèi)分泌以及內(nèi)分泌罕見病。維昇藥業(yè)持續(xù)匯聚國際化背景的資深專業(yè)人才，以及全球創(chuàng)新前沿的技術和資源，深入布局中國市場，已在上海、北京、香港、臺北設立辦公室，并在蘇州設立大中華區(qū)研發(fā)制造基地，落實從研發(fā)、生產(chǎn)到銷售的內(nèi)分泌創(chuàng)新藥領域的全鏈條布局，讓更多的中國內(nèi)分泌患者更早地受惠于全球前沿可靠的治療方案，更多信息請訪問維昇藥業(yè)官網(wǎng)。

1 TransCon（Transient Conjugation, 暫時連接）技術，通過獨特的連接結構將載體分子與有生物學活性的原型藥物暫時（瞬時）連接。該技術平臺由Ascendis Pharma所有，維昇藥業(yè)獲得Ascendis獨家授權，將其旗下的內(nèi)分泌疾病方案在大中華區(qū)開發(fā)、制造和商業(yè)化。

2 身高標準差積分（SDS）= ( 實際身高 － 同年齡同性別標準平均身高) ÷ 同年齡同性別身高的標準差

3 薛辛東 兒科學 八年制 （第二版）[M]. 北京：人民衛(wèi)生出版社, 2010.8 ：459-462

4 Kaplan SA, Cohen P. The somatomedin hypothesis 2007: 50 years later. J Clin Endocrinol Metab. 2007;92(12):4529-4535. doi:10.1210/jc.2007-0526

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